Präzisionsmedizin: individuelle Behandlungsstrategien und Therapien entwickeln

Präzisionsmedizin: Was ist das eigentlich?

(München – 09.01.2019) Das Ziel der Präzisionsmedizin ist es, individuelle Behandlungsstrategien und Therapien zu entwickeln. Dabei spielen statistische Verfahren eine wichtige Rolle, um aus Daten klinischer Studien die Wirksamkeit von Medikamenten auf Grundlage der Patientencharakteristika vorherzusagen. Beispielsweise können solche Modelle relevante Patientencharakteristika, die für eine Vorhersage wichtig sind, effizient identifizieren. Zusätzlich können diese Verfahren auch die statistischen Schwankungen dieser Vorhersagen berechnen.

So wird die Wirksamkeit von Medikamenten berechnet

Arzneimittel wirken nicht bei allen Menschen gleichermaßen. Deshalb sind Forscher in der Präzisionsmedizin darum bemüht, bereits während der Entwicklung eines Medikamentes, in klinischen Studien, Gruppen von Patienten zu identifizieren, die besonders auf den Wirkstoff ansprechen und kein erhöhtes Nebenwirkungsrisiko haben. Grundlage dafür sind moderne diagnostische Verfahren wie die Genom-Sequenzierung und die molekulare Bildgebung.   

Die aus diesen Studien hervorgehenden Daten werden für statistische Analysen verwendet, um eine genauere Vorhersage über die Wirkung von Medikamenten treffen zu können. Es werden dabei statistisch-mathematische Methoden angewandt, die aus der Fülle an Daten relevante Biomarker herausfiltern können. Solche Biomarker sind zum Beispiel bestimmte Genmutationen oder Laborwerte, aber auch andere Eigenschaften der Patienten, wie Alter, Geschlecht oder das Krankheitsstadium.   

Mit Hilfe dieser Biomarker können Modelle zur Vorhersage erstellt werden, für welche Patientengruppen eine Therapie mit dem neu entwickelten Arzneimittel wirksamer ist als die Standardtherapie. Zum Beispiel kann im Bereich onkologischer Studien – also Studien zum Thema Krebs – prognostiziert werden, für welche Patienten eine neue Therapie lebensverlängernd ist.   

Statistische Vorhersagen unterliegen allerdings immer einer gewissen Schwankung. Je weniger Datenmaterial von Patienten, die an Studien teilnehmen, zur Verfügung stehen, desto ungenauer ist die Vorhersage. Ein Ziel in der medizinischen Statistik ist daher, die Schwankungsbreite so gering wie möglich zu halten, um die Wirksamkeit der jeweiligen Therapie bestmöglich zu prognostizieren.

Algorithmen identifizieren relevante Biomarker

Innerhalb der Entwicklung neuer Medikamente kommen bereits statistische Prognoseverfahren – spezielle Algorithmen – zum Einsatz. Diese Algorithmen können, auf Basis klinischer Studien, relevante Biomarker identifizieren und die statistische Zuverlässigkeit der Prognosen beurteilen. Das ermöglicht, in der Entwicklung neuer Medikamente besser vorherzusagen, für welche Patientengruppen eine Therapie wirksam und sicher ist. Das ist wichtig, damit Prognosemodelle in der Präzisionsmedizin zuverlässiger werden und so die Entwicklung individualisierter Therapien unterstützt wird.